RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE E ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DI FARMACI

Obiettivi formativi

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  I farmaci "biologici" possono rappresentare un importante strumento nella lotta alle malattie umane. Tuttavia, lo sviluppo di questi farmaci presenta molte sfide, inclusi processi di produzione , controlli normativi più severi e maggiore concorrenza sul mercato. Dopo aver finalizzato questo corso, lo studente sarà in grado:

  • di confrontare i farmaci "biologici" con i tradizionali ligandi "a basso peso molecolare" e capire come differiscano in termini di scoperta e sviluppo;
  • comprendere le singolarità dei farmaci peptidici come un caso di "transizione" tra i due estremi;
  • descrivere le caratteristiche chiave della biotecnologia farmaceutica e dei prodotti biofarmaceutici;
  • descrivere e classificare i più importanti prodotti biofarmaceutici secondo i loro metodi di produzione, caratteristiche e indicazioni;
  • confrontare la produzione biotecnologica di farmaci utilizzando piante, microbi e cellule animali;
  • caratterizzare la produzione di proteine ​​ricombinanti, anticorpi e prodotti derivati ​​dal sangue;
  • comprendere i principi teorici di base delle terapie avanzate (terapie geniche e cellulari) e le loro sfide pratiche;
  • familiarizzare con i più importanti aspetti normativi attuali dei farmaci biologici; acquisire una conoscenza approfondita di un farmaco biologico modello, attraverso "casi di studio".
• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  Gli studenti dovranno apprendere quali sono le esigenze scientifiche che hanno portato alla nascita delle scienze "omiche", i campi scientifici di base che hanno sentito l'esigenza di una applicazione delle scienze "omiche" e in cosa esse differiscano o che informazioni aggiuntive diano rispetto alle tecniche classiche. Inoltre verranno trattate genomica, trascrittomica, epigenomica, proteomica e metabolomica con cenni riferiti alle tecniche classiche cosi' che lo studente possa richiamare gli studi effettuati su queste gia' apprese durante il suo corso di studi e usarle come termine di paragone per alla controparte "omica". Verranno valutati alcuni campi di applicazione. Inoltre verranno apprese le basi tecnologiche attraverso le quali queste scienze possano aiutare a progettare o riposizionare razionalemnte nuovi farmaci. Per questo verranno tarttati cenni di Spettrometria di massa (strumentazione e teoria) e di Modellistica Molecolare (con cenni di bioinformatica). Infine lo studente potra' lavorare su vere applicazioni in ambito patologico e approfondire le sue conoscenze tramite studio di casi.

Modalità di svolgimento dell'insegnamento

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  Lezioni Frontali.

  Qualora l'insegnamento venisse impartito in modalità mista o a distanza potranno essere introdotte le necessarie variazioni rispetto a quanto dichiarato in precedenza, al fine di rispettare il programma previsto e riportato nel syllabus.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  Lezioni frontali.

  Qualora l'insegnamento venisse impartito in modalità mista o a distanza potranno essere introdotte le necessarie variazioni rispetto a quanto dichiarato in precedenza, al fine di rispettare il programma previsto e riportato nel syllabus.

Prerequisiti richiesti

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  Chimica Organica e Biochimica Generale.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  Genoma, geni, DNA, tutti i tipi di RNA e funzioni, modificazioni epigenetiche, epigenetica, proteoma e proteine, metaboliti

Frequenza lezioni

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  E' obbligatoria la frequenza delle lezioni in accordo con quanto previsto dal Regolamento Didattico di Ateneo (R.D.A.)

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  Obbligatoria

Contenuti del corso

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  Il corso consisterà di lezioni frontali il cui contenuto comprenderà la classificazione dei farmaci biologici, la loro produzione e il loro uso terapeutico. Verranno inoltre discussi farmaci biologici sperimentali di particolare interesse.

   

  Libro di Testo Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications by Gary Walsh scaricabile da :

  http://site.iugaza.edu.ps/tbashiti/files/2013/02/2.Pharmaceutical_Biotechnology_ConceptsApplications-Gary_Walsh.pdf

  Capitoli 1,4,5, 11(subpar. 1 and 2),13,14.

  Altri capitoli del libro di testo possono essere liberamente utilizzati dallo studente per conoscenze di base "ad hoc" o come letture utili per eventuali approfondimenti.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  Introduzione agli aspetti omici della scienza in ambito biologico

  Tecniche scientifiche per la progettazione di farmaci: Strumentazioni e teoria di base (tecniche elettroforetiche, cromatografiche e Spettrometria di massa); Modellistica Molecolare basi teoriche (cenni di Bioinformatica)

  Trattazione di: - Genomica(basi teoriche, sequenziamento, sviluppo delle tecnologia, analisi del genoma, sequenziamento "Shotgun", sequenziamento in "high-throughput, ricombinazione di sequenza e approcci, databases), trascrittomica (Isolamento dell'RNA, espressione di sequenza, analisi "serial and cap" dell'espressione genica, Microarrays, RNA-Seq), epigenomica (metilazione DNA, modificazione istonica, Chip-Chip e Chip-Seq, approcci "wide" e "non-wide", test di accessibilita' cromatoinica, individuazione diretta), proteomica (individuazione proteica con o senza anticorpi, tecnologie ibride) e matbolomica (metodi di separazione, metodi di detezzione, metodi statistici)

  Campi di applicazione: Genomica (genomica funzionale e strutturale, sistemi modello), trascrittomica (diagnostica, trascrittomica umano-apatologica, stress ambientale, funzionamento genico, aging), epigenomica, proteomica (interazione proteomica e network proteico, espressione proteica, biomarcatori, proteogenomica, identificazione proteica, analisi della struttura proteica, analisi delle modifiche post-traslazionali) e metabolomica

  Applicazioni in ambito patologico e Studio di casi

Testi di riferimento

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  1) Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications by Gary Walsh, WILEY, ISBN: 978-0-470-01244-4 scaricabile da http://site.iugaza.edu.ps/tbashiti/files/2013/02/2.Pharmaceutical_Biotechnology_ConceptsApplications-Gary_Walsh.pdf .

  2)Biological Drug Products: Development and Strategies, Wei Wang (Editor), Manmohan Singh (Editor), WILEY, ISBN: 978-1-118-14889-1 November 2013.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

Programmazione del corso

Verifica dell'apprendimento

Modalità di verifica dell'apprendimento

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  Esame orale e presentazione PPT (10 minuti) su un "caso di studio" a scelta tra quelli nei libri di Testo consigliati.

  La verifica dell’apprendimento potrà essere effettuata anche per via telematica, qualora le condizioni lo dovessero richiedere.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

  L'esame Scritto mira a valutare il raggiungimento degli obbiettivi didattici.

  La verifica dell’apprendimento potrà essere effettuata anche per via telematica, qualora le condizioni lo dovessero richiedere.

Esempi di domande e/o esercizi frequenti

• RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

  Struttura delle Proteine; Tecnologie Ricombinanti; Progettazione Razionale di Ligandi a Basso Peso Molecolare; Peptidi e Peptidomimetici; Fasi nello sviluppo di "Biofarmaceutici"(Farmaci Biologici); Farmaci Biologici vs. Piccole Molecole.

• ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI