RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE E ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DI FARMACI

Anno accademico 2021/2022 - 3° anno - Curriculum CURRICULUM UNICO
Docenti Crediti: 12
SSD: CHIM/08 - Chimica farmaceutica
Organizzazione didattica: 300 ore d'impegno totale, 216 di studio individuale, 84 di lezione frontale
Semestre:
ENGLISH VERSION

Obiettivi formativi

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    I farmaci "biologici" possono rappresentare un importante strumento nella lotta alle malattie umane. Tuttavia, lo sviluppo di questi farmaci presenta molte sfide, inclusi processi di produzione , controlli normativi più severi e maggiore concorrenza sul mercato. Dopo aver finalizzato questo corso, lo studente sarà in grado:

    • di confrontare i farmaci "biologici" con i tradizionali ligandi "a basso peso molecolare" e capire come differiscano in termini di scoperta e sviluppo;
    • comprendere le singolarità dei farmaci peptidici come un caso di "transizione" tra i due estremi;
    • descrivere le caratteristiche chiave della biotecnologia farmaceutica e dei prodotti biofarmaceutici;
    • descrivere e classificare i più importanti prodotti biofarmaceutici secondo i loro metodi di produzione, caratteristiche e indicazioni;
    • confrontare la produzione biotecnologica di farmaci utilizzando piante, microbi e cellule animali;
    • caratterizzare la produzione di proteine ​​ricombinanti, anticorpi e prodotti derivati ​​dal sangue;
    • comprendere i principi teorici di base delle terapie avanzate (terapie geniche e cellulari) e le loro sfide pratiche;
    • familiarizzare con i più importanti aspetti normativi attuali dei farmaci biologici; acquisire una conoscenza approfondita di un farmaco biologico modello, attraverso "casi di studio".
  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    Gli studenti dovranno apprendere quali sono le esigenze scientifiche che hanno portato alla nascita delle scienze "omiche", i campi scientifici di base che hanno sentito l'esigenza di una applicazione delle scienze "omiche" e in cosa esse differiscano o che informazioni aggiuntive diano rispetto alle tecniche classiche. Inoltre verranno trattate genomica, trascrittomica, epigenomica, proteomica e metabolomica con cenni riferiti alle tecniche classiche cosi' che lo studente possa richiamare gli studi effettuati su queste gia' apprese durante il suo corso di studi e usarle come termine di paragone per alla controparte "omica". Verranno valutati alcuni campi di applicazione. Inoltre verranno apprese le basi tecnologiche attraverso le quali queste scienze possano aiutare a progettare o riposizionare razionalemnte nuovi farmaci. Per questo verranno tarttati cenni di Spettrometria di massa (strumentazione e teoria) e di Modellistica Molecolare (con cenni di bioinformatica). Infine lo studente potra' lavorare su vere applicazioni in ambito patologico e approfondire le sue conoscenze tramite studio di casi.


Modalità di svolgimento dell'insegnamento

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    Lezioni Frontali.

    Qualora l'insegnamento venisse impartito in modalità mista o a distanza potranno essere introdotte le necessarie variazioni rispetto a quanto dichiarato in precedenza, al fine di rispettare il programma previsto e riportato nel syllabus.

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    Lezioni frontali.

    Qualora l'insegnamento venisse impartito in modalità mista o a distanza potranno essere introdotte le necessarie variazioni rispetto a quanto dichiarato in precedenza, al fine di rispettare il programma previsto e riportato nel syllabus.


Prerequisiti richiesti

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    Chimica Organica e Biochimica Generale.

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    Genoma, geni, DNA, tutti i tipi di RNA e funzioni, modificazioni epigenetiche, epigenetica, proteoma e proteine, metaboliti


Frequenza lezioni

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    E' obbligatoria la frequenza delle lezioni in accordo con quanto previsto dal Regolamento Didattico di Ateneo (R.D.A.)

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    Obbligatoria


Contenuti del corso

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    Il corso consisterà di lezioni frontali il cui contenuto comprenderà la classificazione dei farmaci biologici, la loro produzione e il loro uso terapeutico. Verranno inoltre discussi farmaci biologici sperimentali di particolare interesse.

    Libro di Testo Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications by Gary Walsh scaricabile da :

    http://site.iugaza.edu.ps/tbashiti/files/2013/02/2.Pharmaceutical_Biotechnology_ConceptsApplications-Gary_Walsh.pdf

    Capitoli 1,4,5, 11(subpar. 1 and 2),13,14.

    Altri capitoli del libro di testo possono essere liberamente utilizzati dallo studente per conoscenze di base "ad hoc" o come letture utili per eventuali approfondimenti.

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    Introduzione agli aspetti omici della scienza in ambito biologico

    Tecniche scientifiche per la progettazione di farmaci: Strumentazioni e teoria di base (tecniche elettroforetiche, cromatografiche e Spettrometria di massa); Modellistica Molecolare basi teoriche (cenni di Bioinformatica)

    Trattazione di: - Genomica(basi teoriche, sequenziamento, sviluppo delle tecnologia, analisi del genoma, sequenziamento "Shotgun", sequenziamento in "high-throughput, ricombinazione di sequenza e approcci, databases), trascrittomica (Isolamento dell'RNA, espressione di sequenza, analisi "serial and cap" dell'espressione genica, Microarrays, RNA-Seq), epigenomica (metilazione DNA, modificazione istonica, Chip-Chip e Chip-Seq, approcci "wide" e "non-wide", test di accessibilita' cromatoinica, individuazione diretta), proteomica (individuazione proteica con o senza anticorpi, tecnologie ibride) e matbolomica (metodi di separazione, metodi di detezzione, metodi statistici)

    Campi di applicazione: Genomica (genomica funzionale e strutturale, sistemi modello), trascrittomica (diagnostica, trascrittomica umano-apatologica, stress ambientale, funzionamento genico, aging), epigenomica, proteomica (interazione proteomica e network proteico, espressione proteica, biomarcatori, proteogenomica, identificazione proteica, analisi della struttura proteica, analisi delle modifiche post-traslazionali) e metabolomica

    Applicazioni in ambito patologico e Studio di casi


Testi di riferimento

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    1) Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications by Gary Walsh, WILEY, ISBN: 978-0-470-01244-4 scaricabile da http://site.iugaza.edu.ps/tbashiti/files/2013/02/2.Pharmaceutical_Biotechnology_ConceptsApplications-Gary_Walsh.pdf .

    2) Biological Drug Products: Development and Strategies, Wei Wang (Editor), Manmohan Singh (Editor), WILEY, ISBN: 978-1-118-14889-1 November 2013.

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

Programmazione del corso

RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE
 ArgomentiRiferimenti testi
1Capitoli 1,4,5, 11(subpar. 1 and 2),13,14. Altri capitoli del libro di testo possono essere liberamente utilizzati dallo studente per conoscenze di base "ad hoc" o come letture utili per eventuali approfondimenti.1) Pharmaceutical Biotechnology: Concepts and Applications by Gary Walsh, WILEY, ISBN: 978-0-470-01244-4 scaricabile da http://site.iugaza.edu.ps/tbashiti/files/2013/02/2.Pharmaceutical_Biotechnology_ConceptsApplications-Gary_Walsh.pdf . 2)Biological D 
ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI
 ArgomentiRiferimenti testi
1Tutti gli argomenti trattatiOmics approaches, Technologies and application. Arivaradarajan P., Misra G., Springer 2018 
2Tutti gli argomenti trattatiProtein function Prediction for Omics Era. Kihara D. Springer, 2011 

Verifica dell'apprendimento

Modalità di verifica dell'apprendimento

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    Esame orale e presentazione PPT (10 minuti) su un "caso di studio" a scelta tra quelli nei libri di Testo consigliati.

    La verifica dell’apprendimento potrà essere effettuata anche per via telematica, qualora le condizioni lo dovessero richiedere.

    "Informazioni per studenti con disabilità e/o DSA:

    A garanzia di pari opportunità e nel rispetto delle leggi vigenti, gli studenti interessati possono chiedere un colloquio personale in modo da programmare eventuali misure compensative e/o dispensative, in base agli obiettivi didattici ed alle specifiche esigenze. E' possibile rivolgersi anche al referente CInAP (Centro per l’integrazione Attiva e Partecipata - Servizi per le Disabilità e/o i DSA) del Dipartimento di Scienze Biomediche e Biotecnologiche."

  • ASPETTI OMICI DELLA PROGETTAZIONE RAZIONALE DEI FARMACI

    L'esame Scritto mira a valutare il raggiungimento degli obbiettivi didattici.

    La verifica dell’apprendimento potrà essere effettuata anche per via telematica, qualora le condizioni lo dovessero richiedere.

    Informazioni per studenti con disabilità e/o DSA
    A garanzia di pari opportunità e nel rispetto delle leggi vigenti, gli studenti interessati possono chiedere un colloquio personale in modo da programmare eventuali misure compensative e/o dispensative, in base agli obiettivi didattici ed alle specifiche esigenze. E' possibile rivolgersi anche al referente CInAP (Centro per l’integrazione Attiva e Partecipata - Servizi per le Disabilità e/o i DSA) del Dipartimento di Scienze Biomediche e Biotecnologiche.


Esempi di domande e/o esercizi frequenti

  • RICERCA E SVILUPPO DI FARMACI BIOLOGICI E PICCOLE MOLECOLE

    Struttura delle Proteine; Tecnologie Ricombinanti; Progettazione Razionale di Ligandi a Basso Peso Molecolare; Peptidi e Peptidomimetici; Fasi nello sviluppo di "Biofarmaceutici"(Farmaci Biologici); Farmaci Biologici vs. Piccole Molecole.